大揭秘！美国FDA新药审评时间决定性因素是什么？

2014年4月美国TheManhattanInstitute发布了一项对美国FDA新药审批效率评价的研究报告，研究报告称美国FDA药物评价与研究中心（CenterforDrugEvaluationandResearch，CDER）不同药物审批部门之间的新药审评时间存在一定的差异，因此他们认为一些部门比其他部门的工作更“富有成效”。

那么这项研究结论是否能够站的住脚？新药审评时间的差异是否是由工作效率决定的呢？美国FDA的科研人员利用自身的数据进行分析，回答了不同部门之间新药审评时间差异的根源。

数据和研究方法

FDA的一个重要职责是使患者能够更快的获得创新性的新药。可加快审评提前上市的新药往往具有以下特点:1）用来治疗一些严重或危及生命的疾病;2）填补了未满足的医疗需求；3）与现有药物相比，在安全性或有效性方面得到显著改善。FDA通过三个手段来缩短创新药物的审评时间:优先审评、快速通道认定和突破性药物认定。例如,优先审评规定FDA对新药上市申请审评时间为6个月,而标准审评的时间为10个月。美国FDA的科研人员利用FDA内部的数据库，统计了2002年10月至2012年9月30日这段时间内向美国FDA提交的所有小分子新分子实体药物和生物新分子实体药物的新药申请，并计算了新药的审评时间。

2002-2012年FDA收到并批准250个新分子实体药物的新药申请,其中117个药物为优先审评,87个药物获得快速通道认定，1个药物获得突破性药物认定。表1和图1、图2为FDACDER不同部门收到的新药上市申请数量以及相应的审评中位时间。研究发现不同部门新药审评时间长短的差异，是由新药的一些自身特性决定的。一些部门新药审评时间之所以短，是因为这些部门接收到更多符合加快审评标准的新药。

表1 2002-2012年美国FDACDER不同部门新药审评时间概况