2014创新年 中美原研新药热辣出炉

2014年可能不是一个令人记忆深刻的年份，但是这一年发生的重大事件却引人侧目。全球石油价格悬崖式暴跌、乌克兰危机、欧洲经济持续低迷、新兴经济体增速下滑等等让人心绪不宁，再加上非洲埃博拉疫情爆发等负面消息，似乎预示着这一年给人留下的是感伤的记忆。但其实这只是事物的一面，这一年令人振奋的消息也不少，印度火星探测器“曼加里安”进入火星轨道，以创新为卖点的苹果手机iPhone6在赚足了世人眼球的同时，也为公司赚取了巨额利润，而马云一举成为中国首富，也让马云=“创新天才”深入人心。

在医药界，“创新、创新、还是创新”成为分贝最高的口号，随着吉利德创新性丙肝药Sovaldi，以颠覆前人的节奏快速攀升至年销售百亿美元，并赋予新药里程碑新概念之际，创新成为2014年医药领域最强音。随着2014年百时美施贵宝的全人IgG4抗体的nivolumab率先在日本登场，默沙东的KEYTRUDA获得美国FDA批准，针对恶性肿瘤免疫治疗新靶点程序性死亡分子1(PD-1)与其配体(PD-L1) 的新药研发争夺随即进入白热化。作为当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，嵌合抗原受体-T细胞(CAR-T)疗法已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点，7月诺华开发的CAR-T免疫疗法CTL019获FDA突破性疗法认定，也标志着该类疗法进入了收获季节。而作为全球最先进的BiTE(双特异性T细胞衔接器，bispecific T-cell engager)免疫疗法，能够帮助人体自身免疫系统对抗癌症，安进公司BiTE抗体药物Blincyto(blinatumomab)的最新临床数据表明，经过一个周期Blincyto治疗后，有78%的患者经历了完全MRD缓解(95% CI:69-85%)，几乎所有的完全缓解(98%)发生在首个治疗周期内。

这一年在新药创新领域发生的一切让人眼花缭乱、应接不暇。突破、创新、独家拥有成为各大制药巨头的心中最爱，也成为各大风投公司趋之若鹜的方向。为鼓励创新，美国出台一系列政策，如批准突破性药物、优先审批、滚动申请、专利期限补偿、市场独占期等等为创新性企业保驾护航，各大药企也不遗余力投入大手笔进入新药研发，仅以2014年为例，FDA批准了29个新分子实体，10个创新生物制品。

表1 2014年FDA批准的新分子实体