FDA批准首个重组血管性血友病因子Vonvendi孤儿药资格

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vonvendi（重组血管性血友病因子）用于治疗患有血管性血友病（VWD）的18岁及以上的成年人。这是第一个被FDA批准的重组血友病因子，可灵活治疗和控制被诊断为血友病的成年人发生出血事故。

血管性血友病是一种最常见的遗传性出血性疾病，影响着大约1%的美国人群的身体健康。男性和女性患病率无差异。血管性血友病是由一种血管性血友病因子的缺乏或缺陷导致的，这种蛋白对正常血液凝固起重要作用。VWD患者的鼻部、牙龈、肠道以及肌肉和关节内会发生严重的出血。女性患者可能有严重的超常持续的月经，并且在分娩后可能出现过多出血。

“遗传性出血性疾病患者应当与医疗保健人员探讨减少出血的合理措施,”FDA生物制品评价和研究中心主任KarenMidthun医学博士这样说，“Vonvendi的审批通过为血友病患者提供了另一种治疗出血的方法。”

由69位成年血友病患者参与的临床试验对Vonvendi的疗效及安全性进行了评估。这两项试验表明，Vonvendi能够安全、有效地治疗和控制身体不同部位出血。试验中没有出现安全问题，最常见的不良反应就是皮肤瘙痒。

美国食品药品监督管理局（FDA)授予Vonvendi治疗血友病的孤儿药资格认定。Vonvendi由美国Baxalta有限公司公司生产，该公司总部设在加利福尼亚州西湖村。

http://checkorphan.org/news/fda-approves-first-recombinant-von-willebrand-factor-to-treat-bleeding-episodes