FDA 批准Ocaliva治疗罕见慢性肝病

2016年5月27日星期五，美国食品和药物监督管理局准许Ocaliva（Obeticholic acid）加速审批，该药与胆烷酸（UDCA）联合治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），主要针对对胆烷酸应答不明显，或无法忍受胆烷酸单一疗法的成年人。

PBC是一种慢性、长期性的疾病，导致肝内的小胆管发炎，受损和最终破坏。这会导致胆汁留在肝脏，随着时间的推移损害了肝细胞，并导致肝硬化，或肝内瘢痕形成。肝硬化进展和肝内瘢痕组织的增多，导致肝功能丧失。

FDA的药物评价和研究中心第三办公室副主任，医学博士，公共卫生硕士Amy Egan说：“患者不及时治疗，或熊去氧胆酸没有及时发挥疗效时，会有肝功能衰竭和死亡的风险。今天审批的Ocaliva，为那些使用熊去氧胆酸没有得到疗效的患者，提供了一个重要的治疗方法。“

Ocaliva口服，结合胆汁酸受体（FXR），受体存在肝和肠内的细胞核。FXR是胆汁酸代谢途径中关键调节剂。Ocaliva增加肝脏内胆汁流量，同时抑制肝脏中胆汁酸的产生，从而降低了肝脏接触胆汁酸的毒性水平。

FDA的批准是基于生物标志物碱性磷酸酶（ALP）水平的降低，以多项证据为依据（机械、临床试验、流行病学）作为替代终点，能够依靠的是预知临床受益，包括无移植生存率的提高。Ocaliva的疗效和安全性表现在216患者的临床对照试验。12个月后，Ocaliva治疗的患者达到降低ALP水平比例高于安慰剂治疗的患者。

Ocaliva的最常见的副作用是皮肤剧烈瘙痒（瘙痒）、疲劳、腹部疼痛和不适，关节疼（关节痛），喉咙的中间部分疼痛（口咽）、头晕、便秘。胆道梗阻的患者不能使用Ocaliva治疗。

在1997年，FDA批准了另一个用于治疗PBC，熊去氧胆酸的疗法。熊去氧胆酸的疗效超过了50%，但高达百分之40%的患者没有达到减少血液中的化学成分（例如:ALP、总胆红素），而且有5-10%患者不能使用熊去氧胆酸。

改进治疗后的存活期，肝硬化病情的发展，或其他疾病相关症状的患者正在接受治疗的Ocaliva尚未建立，虽然验证试验目前正在进行中。

注：本文所刊内容系药智网作者原创翻译整理，欢迎转载，转载时请注明出处和作者，谢谢！

原始出处：FDA approves Ocaliva for rare, chronic liver disease。