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近来的一天，一封寄到美国食品药品管理局的信件让工作人员坐立不安。
这封信来自于一个专门服务杜氏肌营养不良症（DMD）患者的非营利组织，名叫肌营养不良患者项目（Patient Project Muscular Dystrophy）,简称PPMD。
在信中，PPMD督促FDA加快对DMD疗法的审查进度。因为目前已经有不是一种，不是两种，而是四种新药都在敲FDA的门，可是，还没有被允许放行。这意味着，患有DMD的儿童，这些清一色的男孩子将得不到及时治疗，只能干巴巴地等待，而同时病情却在静悄悄地发展，他们的肌肉在一天天地变弱，萎缩和失去功能。
在这封直接寄给FDA药品评审和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research CDER）主任Janet Woodcock的信中，PPMD还表达了希望FDA尽快解释对杜氏肌营养不良症的药物的政策。
为什么一封信犹如一块巨石激起千重浪？
这是因为，FDA对一个DMD新药的审查时间超过预期，引起了患者们的担忧。
这个药是美国Sarepta Therapeutics公司的eteplirsen，是针对dystrophin的第51个外显子设计的外显子跳跃药物。目前处于临床试验阶段，该药预计能够缓解13%的DMD患者的症状。
但是，其临床试验涉及的患者群体太小（13%这个数字估计也不能让FDA很满意），而且患者给药时间过短，药物长期安全性得不到验证，因此，FDA迟迟没有决定是否批准该药物。
于是，在犹豫中，eteplirsen就过了预计的5月26日的审查结果日期，PDUFA（Prescription Drug User Fee Act）日期。
围绕此药所带来的希望和失望让PPMD的主席兼首席执行官Pat Furlong担忧，她表示， 这让DMD圈内人士对FDA审评的一致性以及透明度产生质疑。
虽然新药看似近在手边，但是获得批准的过程却更像一场持久战。
在上周的一次公开会议上，这个非盈利组织的法律和公共政策的高级副总裁Annie Kennedy表示，如果FDA过了PDUFA日期而迟迟不出结果，利益相关方应该要求FDA每月提供审评进度的更新。她表示，缺乏可靠的官方信息会使相关人士感到焦虑。
作为回应, FDA药品审评和研究中心的战略研究项目办公室主任Theresa Mullin暗示说，FDA不能因为个别案例，招致有机构来信提出报告要求，就应该服从。
“没有比不得不提出这个那个报告更占用我们有限的审评资源。”她说。
FDA接连说“不”
此外，FDA还拒绝了两个DMD新药，尽管其中一个已经获得了欧盟医药局(EMA)的批准。
其中一个是BioMarin制药公司的drisapersen。和eteplirsen相似，drisapersen也是一个针对dystrophin第51个外显子设计的外显子跳跃药物. FDA因为该药的毒性，一言不合就拒绝批准其上市。
另一个是PTC Therapeutics公司的新药Ataluren，这是一个终止子跳跃药物，早在2014年，欧盟EMA以提供一种治疗手段为由批准其上市，可是申请递到了FDA这里，因其数据的不足，FDA连审查此药的“面子”都不给，就直接说“不”。
如果上述两种DMD新药都因为数据不够，安全性不能确认，遭到FDA的冷水浇头，那么，最后一个药的命运也并没好到哪去。
Santhera制药的Idebenone一开始被开发治疗阿尔兹海默等神经系统疾病，但是效果不明显，后来被研究治疗DMD。其加速审批的申请也遭到了FDA的漠视。
在这场患者组织与FDA的纷争中，殊是殊非还难以确定。但不屈服于压力，以科学以依据，以疗效和安全性为标准，FDA的态度不能不让人敬佩。但是，眼巴巴等药的患者的呼声也不容忽视，如果有一种疗法既能提高超过这些疗法的疗效，又具有长期安全性，就会应该满足双方的要求，才能双赢。
