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2024年6月3日至6日，国际生物大会（BIO International Convention）在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行。锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）创始人王永忠博士将就《ART001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变病患者中的疗效与安全性：单中心、开放、单臂，探索性临床研究最新研究成果》以公开演讲方式在大会上展示： 锐正基因ART001作为中国首个进入IIT人体临床研究的非病毒载体体内基因编辑药物，通过24周临床安全性和药效观察，展现出了优异的安全性与药效，具备“Best-in-Class“药物的潜力。
由锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）和蔻德罕见病中心支持、苏州大学附属苏州市独墅湖医院发起的“ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）探索性临床研究“（IIT）已经顺利完成了7例受试者给药治疗，所有患者均显示出良好的安全性，且最快在给药后2周即取得具有显著临床治疗意义的转甲状腺素（TTR）蛋白下降。
