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华大基因天下无“贫”公益专项于2022年2月28日第十五个国际罕见病日这个特殊的日子正式成立，以地中海贫血、镰刀型贫血等血红蛋白病的防治救助为目的。专项负责人彭智宇博士当日宣布为该项目个人捐赠100万元启动资金，3月1日华大集团CEO尹烨先生宣布也为该项目个人捐赠100万元，当即引起了网友的广泛关注，四十余家媒体先后报道。
2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益。协议总金额达1.24亿美元。根据协议，曙方医药将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。曙方医药还将支付两位数百分比的特许权使用费。
近日，国家医保局“灵魂砍价”的谈判视频备受关注，一种曾经被称为“天价药”的脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy， SMA）治疗药物——诺西那生钠注射液从年初单支售价70万降到50万，再从本次谈判报价53,680元/支被砍到33,000万/支，并正式被纳入2021年医保目录。这一消息不仅让众多SMA患者家庭喜极而泣，也让更多其他罕见病的家庭为之振奋。
2021年5月29日下午,河北以岭医院六楼会议室热闹非凡。一场规模不大、但异常暖心的联欢会正在进行着。这是该院肌萎缩一科的医护人员们特意为一群患有一种“罕见病”的孩子们而精心准备的“六一儿童节”大礼包。
2019年10月19日，北京 — 10月19-20日，2019年中国罕见病大会在京召开，大会期间，全球罕见病领域的领航者武田中国与中国罕见病联盟正式签署战略合作意向书。双方希望在未来三年内，通过一系列举措共同促进中国罕见病临床诊疗和疾病管理综合能力建设，全方位地改善中国罕见病诊疗现状，共同打造以患者为中心的中国罕见病创新生态系统，从而更好地解决患者未被满足的需求，以改善罕见病患者的生存质量为最终目标。
罕见病是一种疾病，王先生一家三口从安徽赶到了北京大学第一医院（以下简称北大医院）。在医院的多功能厅，和他一家一同赶来的，还有来自全国各地的几十个家庭。是的，他们来到北京的目的只有一个，为孩子治病。不过这次来北京，他们还参加了第七届中国Alport综合征家长联谊会。
罕见病有四亿人，设计的群体还是非常的庞大。在2月28日第十二个国际罕见病日到来之际，我国肾上腺皮质癌患者等到了一个好消息。在中国罕见病联盟的协调下，经过相关政府部门、医疗机构、药企、患者等多方协作，通过一次性进口的方式，特效药米托坦不久后将进入中国市场，患者再也不用“望药兴叹”了。
全球有4亿名罕见病患者，这样说起来这种疾病就不罕见了。根据世界卫生组织的统计，全球约有5000-8000种罕见病。尽管单一疾病的患者人数不多，但当这些患者聚在一起，总人数将接近4亿。也就是说，每不到20个人里，就有一名罕见病患者。在今年的国际罕见病日（Rare Disease Day），药明康德微信团队希望通过这篇故事，为全球4亿名罕见病患者及他们的家庭带来生活的信念与坚持的勇气。
